Для деяких рідкісних мутацій, Kalydeco також доступний не за призначенням у NHS. Ви можете знайти список цих мутацій тут.
2012. грудень – Англія надає доступ до Kalydeco людям з мутацією G551D віком від 6 років. Липень – Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) видає ліцензію на перший в історії модулятор CFTR Kalydeco для людей із мутацією G551D віком від 6 років.
Три препарати Vertex Pharmaceuticals від муковісцидозу — Kaftrio/Trikafta, Symkevi та Orkambi—тепер буде доступний через Національну службу охорони здоров'я Англії, після підписання довгострокової угоди про компенсацію.
Vertex вдалося встановити ціну на Kalydeco тому що ліки дійсно діють, тому що вчені компанії знали точний генетичний профіль людей, які мали б користь, тому що вони змогли продемонструвати остаточні клінічні результати в добре спланованих випробуваннях, і тому що компанія гарантувала, що потрібні пацієнти отримають …
"Трансформаційні ліки" схвалив Національний інститут здоров'я та досконалості догляду (NICE). Кафтріо, Симкеві та Оркамбі для пацієнтів NHS з кістозним фіброзом в Англії. Подібні угоди можуть бути укладені в Уельсі, Шотландії та Північній Ірландії. Близько 11 000 людей мають муковісцидоз у Великобританії.
Вартість пероральних гранул Kalydeco 5,8 мг для розчинення становить близько 27 962 доларів США за поставку 56 гранул для відновленнязалежно від аптеки, яку ви відвідуєте. Ціни вказані для клієнтів, які оплачують готівкою, і не діють із планами страхування.
KALYDECO може викликати серйозні побічні ефекти, зокрема: Високі печінкові ферменти в крові, які мали місце у людей, які отримували KALYDECO. Серйозні алергічні реакції траплялися у людей, які отримували KALYDECO.